식품의약품안전처(이하 식약처)가 지원하는 '규제과학 인재양성사업'에서 국내 최초의 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 규제과학 박사가 탄생했다. 성균관대학교 약학대학 바이오헬스규제과학과의 남유준 박사가 그 주인공이다. 남 박사는 2018년 면역학(iPSC 응용) 분야 박사 학위(가톨릭대학교 의과대학)에 이어 이번에 두 번째 박사 학위(성균관대학교 약학대학)를 취득했다.

 남 박사는 현재 세포치료제 기업 입셀(YiPSCELL)의 최고기술책임자(CTO)로 재직 중이다. 그는 가톨릭대학교 서울성모병원·유도만능줄기세포응용연구소와 함께 골관절염 치료제 후보 ‘MIUChon’의 연구자 주도 임상을 수행하고 있다. 지난 4월 국내 최초로 iPSC 기반 치료제 MIUChon 투약이 이뤄졌으며, 이는 iPSC 유래 3차원 연골세포를 주사 형태로 투여한 세계 첫 사례다. 연구팀은 모든 피험자 투여를 완료했고, 연내 1차 안전성 분석 결과를 발표할 예정이다.

 임상 등급 iPSC 세포주 확립에서도 성과가 있었다. 해당 세포주는 최근 국내 3개 연구기관에 공급 계약을 체결하여 약 60억 원의 매출을 기록했다. 남 박사는 “규제 요건을 선제적으로 충족해 세포주의 신뢰성을 확보했다”며 “세포주 공급·CDMO·컨설팅을 아우르는 플랫폼 사업으로 확장할 것”이라고 밝혔다.

 남 박사는 박사과정(지도교수 손여원) 동안 △iPSC 세포주·원료의 CMC 요구사항 분석 △비임상에서 임상 단계 전환 시 규제 허들 해소 △첨단바이오의약품 허가 프로세스 최적화 등을 연구했다. 이를 바탕으로 SCI(E) 논문 11편을 주 저자로 발표했으며, ‘한국을 빛내는 사람들(한빛사)’에 선정됐다. 또한 식약처 ‘미래 규제과학 신진연구자상’과 과학기술정보통신부 장관 표창을 수상했다.

 대외 활동도 활발히 진행했다. 식약처 주관 ‘제8회 규제과학 혁신포럼’에서 iPSC 기반 치료제 개발 전략을 발표했다. 박사과정 중 연구책임자로서 보건복지부, 중소벤처기업부 등으로부터 총 40억 원 규모의 연구비를 수주했다. iPSC 관련 과제 수행과 임상 활성화에도 참여하여 첨단 재생 의료의 실용화와 임상 진입 가속화를 위한 기반 구축에 기여했다.

 남 박사는 “규제가 혁신의 가속기가 될 수 있도록 △국가 간 허가기준 조화 △실시간 CMC 모니터링 △디지털 트윈 기반 품질 예측 모델을 구축하겠다”며 “K‑iPSC 규제 플랫폼으로 글로벌 임상 진입 장벽을 낮추고 싶다”고 포부를 밝혔다.

 2021년 출범한 식약처 ‘규제과학 인재양성사업’은 석·박사 과정 등록금과 연구비를 지원해 첨단바이오 규제 전문가를 체계적으로 육성하는 프로그램이다. 정부·학계·산업계가 협력해 길러낸 첫 iPSC 규제과학 박사의 탄생은 국내 세포·유전자치료제 산업의 상업화 및 글로벌 진출 속도 가속화의 촉매로 평가된다. 업계에서는 사업이 추가 성과를 낸다면 국내 iPSC 치료제의 임상·허가·사업화 절차가 더욱 빨라질 것이라는 기대를 나타냈다. 다만, 임상이 아직 초기 단계인 만큼 안전성·유효성 데이터 축적 이전에는 과도한 기대를 경계해야 한다는 신중론도 함께 제기된다.

 입셀은 ‘유도만능줄기세포’ 기술을 기반으로 한 국내 최초 스타트업이다. 유도만능줄기세포 기술을 이용해 정상인과 환자에서 유래한 줄기세포주를 생산하고, 동물 실험을 대체할 수 있는 질병 모델링 플랫폼 서비스를 제공한다. 줄기세포 기반 치료제 개발 등 다양한 진단 및 치료 파이프라인을 구축하고 있는 생명공학 기업이다.